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一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病

一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病

一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病

2024/07/22 12:06:22 · 293次浏览

参考内容

(1个)

建议仅供参考,具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行。

  • 近期,科研人员发现了一种具有潜在突破性的治疗策略,针对镰状细胞病(Sickle Cell Disease, SCD)的研究。SCD是一种遗传性疾病,患者体内异常的血红蛋白会导致红细胞变形,引发疼痛和其他严重并发症。研究者们开发出一种名为WIZ的转录因子降解剂,这种化合物能有效诱导胎儿血红蛋白(HbF)的表达。

    胎儿血红蛋白通常在成人中只占极小比例,但在SCD患者中,增加其含量可减轻红细胞的镰变,从而缓解病症。WIZ转录因子降解剂通过调控基因表达,促使更多的HbF生成,展现出了良好的治疗前景。尽管这项技术尚处于早期阶段,但其安全性和有效性已引起广泛关注,为SCD的治疗带来了新的希望。未来,科学家将继续深入研究,优化药物作用机制,以期早日将这一创新疗法带给全球的SCD患者。

    2024/07/22 12:10

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